Вчені винайшли новий метод генетичного редагування

Нову процедуру, як пише The Guardian, назвали "першочерговим редагуванням", повідомляє УНІАН.

"Першочергове редагування" дозволяє виправити 89% з 75 тисяч відомих шкідливих мутацій, які впливають на геном людини і викликають різні небезпечні порушення, такі як кістозний фібріоз, серповидноклітинна анемія, а також хвороба Тея-Сакса, яка знищує нервові тканини.

Новий прорив відкриває двері до нової ери генетичного редагування. Однак, вчені застерігають, що потрібно провести ще багато досліджень, перш ніж можна буде безпечно застосувати метод для лікування людей.

Крім заходів безпеки перешкодою залишається також питання про доставку молекулярного інструменту редагування до клітин, які потрібно виправити для лікування порушень.

"Цей перший звіт про первинне редагування - це скоріше початок, ніж кінець довготривалих надій на те, що наука буде здатна змінювати ДНК у будь-який живий клітині чи організмі включно з потенційним застосуванням для лікування людей з генетичними хворобами", - сказав учений Девід Лю з Массачусетського університету.

Здатність переписувати генетичний код - це найбільшій науковий прорив останніх років. Найпоширенішим інструментом для цього став так званий Crispr-Cas9. Він працює як "молекулярні ножиці", чіпляючись до конкретної ділянки ДНК й розрізаючи її на дві частини.

Процедура дозволяє виводити з ладу певні гени та навіть виправляти шкідливі мутації, забезпечуючи клітини новими ділянками ДНК правильною інформацією.

Втім, Crispr-Cas9 не кращий. Часто його застосування завершується катастрофічною сумішшю вирізаних частинок з додатковими "вставками" ДНК. Або ж потрібні ділянки коду просто губляться. Це не така вже й проблема, коли вчені працюють з піддослідними матеріалами у лабораторіях. Пошкоджені ДНК можна просто викинути. Але коли йдеться про виправлення у геномі людських легенів, сердець і тканинах інших органів, потрібна велика точність.

Новий інструмент так само чіпляється до потрібної ділянки ДНК. Але замість того, щоб розрізати його на дві частини, він дописує нову секцію ДНК у потрібному місці.

У журналі Nature вчені описали, як вони зробили 175 різних виправлень у ДНК людських клітин з надзвичайною точністю.

В одному з випадків вони виправили мутації, які викликали спадкове захворювання крові. В іншому - видалили чотири додаткові літери ДНК в конретному гені, через які виникала хвороба Тая-Сакса. Ця хвороба дуже рідкісна і зазвичай призводить до загибелі дітей до п'ятирічного віку. До первинного редагування внесення такого широкого спектру змін до ДНК без ризику залишити щось патогенне або видалити щось потрібне було просто неможливо.

Ілюстративне фото: Day.az